Tế bào gốc là những tế bào có khả năng biệt hóa tạo thành các tế bào chuyên biệt của cơ thể. Chúng bao gồm đầy đủ ba tiêu chí: Thứ nhất, có khả năng tự tái tạo trong suốt vòng đời, phân chia để tạo thành các tế bào con giống hệt nhau và giống hệt tế bào mẹ mang tính gốc. Thứ hai là có khả năng biệt hóa để tạo thành các tế bào chuyên biệt. Thứ ba là có thể làm mới lại các mô mà chúng biệt hóa tạo thành. Hiện nay, có ba loại tế bào gốc là: Tế bào gốc phôi, được lấy từ phôi thụ tinh trong ống nghiệm từ ba đến năm ngày tuổi; tế bào gốc cảm ứng và tế bào gốc trưởng thành, được tìm thấy trong các mô khác nhau. Trước đây, nguồn tế bào gốc sử dụng chủ yếu cho các nghiên cứu là tế bào gốc phôi. Tuy nhiên, việc làm này bị phản đối bởi những vấn đề về đạo đức, niềm tin tôn giáo. Với tế bào gốc cảm ứng, việc tạo ra loại tế bào gốc từ tế bào sinh dưỡng như tế bào da phải trải qua các công đoạn khó khăn và phức tạp. Trong khi đó, tế bào gốc trưởng thành có thể thu nhận được từ nhiều nguồn khác nhau như tủy xương, mô mỡ, máu, máu dây rốn, mô dây rốn và nhau thai... Việc sử dụng tế bào gốc từ dây rốn của trẻ sơ sinh được cho là một phát hiện quan trọng vì có thể thu thập tế bào gốc từ nguồn dồi dào, số lượng lớn và có tiềm năng biệt hóa cao.
Cùng với việc khám phá ra các nguồn tế bào gốc, liệu pháp tế bào gốc đã ra đời và làm nên một cuộc cách mạng trong lĩnh vực y sinh. Liệu pháp tế bào gốc là việc sử dụng tế bào gốc trong điều trị hoặc ngăn ngừa bệnh. Ngày nay, liệu pháp tế bào gốc đã được ứng dụng rộng rãi từ lĩnh vực thẩm mỹ, phục hồi chức năng cho đến lĩnh vực y học phục vụ điều trị các bệnh hiểm nghèo. Để tìm giải pháp điều trị các bệnh liên quan đến gan, việc sử dụng tế bào gan tươi được phân lập từ mô gan là đối tượng tối ưu. Tuy nhiên, tế bào gan nuôi trong ống nghiệm thường không ổn định, do đó tế bào gan tươi khó có thể sử dụng rộng rãi. Sử dụng tế bào gốc để chữa trị bệnh gan đã được chứng minh có lợi trong hầu hết các trạng thái bệnh về gan, bởi tế bào gốc có khả năng biệt hóa tạo thành bất kỳ loại tế bào hay mô của cơ thể. Các nghiên cứu đã cho thấy vai trò của tế bào gốc trong điều trị và chữa khỏi các bệnh khác nhau như xơ gan, bệnh ung thư gan, cho đến các bệnh di truyền liên quan đến gan. Ngoài ra, liệu pháp tế bào gốc có thể được coi như là một liệu pháp thay thế cho ghép gan. Hiện nay, đã có những nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng điều trị bệnh về gan bằng tế bào gốc.
Với mục đích đánh giá khả năng biệt hóa tạo tế bào chức năng gan và khu trú của tế bào gốc trong mô hình cấy ghép tế bào gốc điều trị bệnh gan, Viện Công nghệ sinh học đã thực hiện đề tài “Nghiên cứu biệt hóa tế bào chức năng gan từ tế bào gốc người và chuột” do TS Nguyễn Văn Hạnh làm chủ nhiệm. Từ các nguồn mô màng dây rốn, thành mạch dây rốn và nhau thai, nhóm nghiên cứu đã tiến hành phân lập, nhân nuôi tế bào gốc trung mô ở người bằng phương pháp nuôi mảnh mô và phân giải bằng en-dim. Trên mô hình động vật, các tế bào gốc được phân lập từ chuột bằng phương pháp lọc rửa tủy xương. Sau khi thu được các dòng tế bào gốc trung mô người và tế bào gốc tủy xương chuột, nhóm nghiên cứu đã tiến hành xử lý tế bào với các công thức gây biệt hóa khác nhau nhằm xác định phương pháp tối ưu. Kết quả, nhóm nghiên cứu đã biệt hóa thành công tế bào với các chỉ thị đặc trưng chức năng tế bào gan thông qua các thí nghiệm đánh giá ở mức độ gien và mức độ prô-tê-in.
Ngoài ra, nhóm nghiên cứu đã thử nghiệm cấy ghép tế bào gốc trên mô hình chuột bị bệnh gan. TS Nguyễn Văn Hạnh chia sẻ, khó khăn lớn nhất trong quá trình thử nghiệm này là việc theo dõi sự di chuyển của các tế bào gốc trong cơ thể sau khi cấy ghép. Bằng phương pháp gắn tế bào gốc với hạt na-nô kim cương phát quang, nhóm nghiên cứu đã xây dựng thành công mô hình đánh giá khả năng định vị sau cấy ghép tế bào gốc, tế bào chức năng gan biệt hóa từ tế bào gốc trên mô hình chuột bệnh gan. Sau cấy ghép trên mô hình chuột bị bệnh gan, kết quả cho thấy tỷ lệ khu trú tế bào ở gan đạt hơn 80%. Chỉ số AST và ALT - các chỉ số men gan giúp phản ánh tình trạng tổn thương gan cũng giảm mạnh, cho thấy khả năng phục hồi của chuột sau khi ghép tế bào gốc cũng tốt.
Biệt hóa tạo được tế bào chức năng gan cũng là một tiền đề để xây dựng mô hình thử nghiệm thuốc và các chất có hoạt tính sinh học. Đây là nghiên cứu đầu tiên cho thấy hiệu quả của cấy ghép tế bào gốc trong mô hình chuột bệnh gan. Thành công của đề tài đã cho thấy tiềm năng ứng dụng của tế bào gốc trong điều trị các bệnh về gan ở Việt Nam. Nhóm nghiên cứu cũng hy vọng có thể sử dụng chuột mô hình để theo dõi chức năng tế bào gốc trên nhiều căn bệnh khác nhau.
